¿Se puede curar el síndrome de Down?

12 de marzo de 2025

Un equipo de investigación japonés ha conseguido, mediante herramientas de edición genética CRISPR-Cas9, eliminar la copia extra del cromosoma 21, característica de la trisomía en personas con síndrome de Down.

Este estudio se ha realizado en laboratorio, con células humanas en cultivo y demuestra que es posible revertir la trisomía 21 a nivel celular. Aunque todavía no es una terapia aplicable a humanos, el descubrimiento abre nuevas esperanzas para tratar una condición genética hasta ahora incurable.

La técnica CRISPR-Cas9 ha revolucionado la biología y la medicina, permitiendo modificar el ADN de manera precisa. Sin embargo, las alteraciones cromosómicas son difíciles de abordar debido a la complejidad de los cambios genéticos involucrados. Este estudio demuestra que es posible eliminar el cromosoma extra en células madre y fibroblastos humanos, restaurando un perfil genético normal.

Aunque el avance es prometedor, se necesitan más investigaciones para convertir este descubrimiento en una terapia efectiva para personas con síndrome de Down. Este estudio representa un primer paso hacia tratamientos personalizados que podrían mejorar la calidad de vida de quienes padecen esta condición.

Comentado en The Conversation


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